Первая генная терапия рака успешно прошла клинические испытания

Первая генная терапия рака успешно прошла клинические испытания

В августе прошлого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование препарата tisagenlecleucel-T под маркой Kymriah для детей и молодежи до 25 лет. Коммерциализацией препарата занимается корпорация Novartis. Это было первое разрешение, которое FDA выдало генной терапии, а также первое, которое получила терапия клетками CAR-T, химерными антигенными рецепторами Т-клеток. Исследование, финансируемое Novartis, проходило в 25 медицинских центрах 11 стран мира.

Терапия химерными рецепторами антигена генетически меняет иммунные клетки пациента, заставляя их искать и уничтожать клетки лейкемии (рака крови). Этот метод был разработан командой ученых под руководством Карла Джуна из Пенсильванского университета в сотрудничестве с Педиатрической больницей Филадельфии, первым учреждением, в котором будут проходить лечение дети, больные раком крови. Из 75 пациентов младше 25 лет, проходивших испытания, у 61 пациентов (81%) был зафиксирован отклик на лечение в виде полной ремиссии. Рецидивы спустя полгода отсутствовали у 80% из этих 81% пациентов, а через год – у 59%. Общий процент выживаемости составил у всех 75 больных 90% в первые полгода и 76% - к концу года, сообщает EurekAlert.

В среднем, Т-клетки с химерными рецепторами антигена оставались в организме пациентов 20 месяцев после единственной инъекции. Наиболее серьезным побочным эффектом оказался синдром выброса цитокинов, проявившийся в сильном жаре, мышечных болях, неврологических симптомах и затрудненном дыхании. Примерно половине участников испытаний потребовалась медицинская помощь после осложнений, но их последствия оказались кратковременными.

«Некоторые из наших пациентов серьезно заболели, но большая часть токсических эффектов оказалась кратковременной и обратимой, и давала возможность нашим больным добиться продолжительной, полной ремиссии. Это крайне благоприятный исход для детей, у которых до сих пор было мало шансов на выживание», - говорит Стефан Групп, директор программы раковой иммунотерапии Педиатрической больницы Филадельфии.  

Существенным ограничением генной терапии является ее высокая стоимость. Одну инъекцию препарата Novartis собирается продавать за сотни тысяч долларов. Дело в том, что препараты Kymriah требуют индивидуального подхода, квалифицированного персонала и наблюдения за ходом лечения, а рынок у этой технологии не такой уж большой. 

Подпишитесь на наши новости
Лого www.SiteHere.ru
1970-01-01 03:00 http://news.xtipe.com/ru/news/13966

Смотрите так же

Для колонизации Марса понадобятся генетически модифицированные люди 1970-01-01 03:00

Колонизаторами Марса должны стать генетически модифицированные люди, способные выдерживать воздействие радиации. И хотя до этого еще далеко, исследования в этом направлении уже ведутся, сообщает британское отделение Wired.

Квантовая химия раскрыла секрет поддерживающих жизнь аминокислот 1970-01-01 03:00

Специалисты Майнцского университета им. Гутенберга (Германия) с помощью квантовой химии предложили ответ на фундаментальный вопрос биохимии – почему для поддержания жизни необходимы 20 избранных аминокислот, тогда как хватило бы и тринадцати.

Виталик Бутерин пожертвовал эфиров на $2,4 млн на борьбу со старением 1970-01-01 03:00

Сооснователь Ethereum и Bitcoin Magazine признался, что с подросткового возраста был фанатом ученого Обри де Грея, и поэтому счастлив лично помочь его компании в проведении исследований, сообщает официальный сайт SENS Research Foundation.  

Япония запустила самую маленькую ракету-носитель в истории 1970-01-01 03:00

Японское аэрокосмическое агентство (JAXA) заявило о запуске компактной ракеты, которая успешно вывела на орбиту микроспутник длиной 35 см. Как сообщает Engadget, это самая маленькая ракета, когда-либо доставлявшая грузы на орбиту. Возможно, будущее непилотируемой космонавтики именно за подобными микроракетами.