Ученые впервые отредактировали гены в организме человека

Ученые впервые отредактировали гены в организме человека

Первую в мире процедуру по редактированию генома в организме живого человека провели в Калифорнии. Получателем уникального вида терапии стал 44-летний Брайан Маде с диагностированным синдромом Хантера. Редкое генетическое заболевание создает нехватку важного энзима в клетках печени. В результате дефицита энзима орган перестает расщеплять мукополисахариды. Они накапливаются в тканях и приводят к различным нарушениям, в том числе к проблемам с дыханием, инфекциям и нарушениям в работе мозга и сердца.

В ходе первой в истории процедуры “живого редактирования” пациенту внутривенно ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические “инструменты”, которые должны разрезать ДНК Маде в определенных местах. Процедура корректировки ДНК пациента стала частью клинических испытаний, проводимых компанией Sangamo Therapeutics.

“Мы разрежем вашу ДНК, раскроем ее, встроим туда ген, зашьем все обратно. Эти [гены] станут частью вашей ДНК и останутся там до конца жизни”, - описал процесс президент Sangamo Сэнди Макрэ в интервью Associated Press.

Как отмечает AP, процедура имеет необратимый эффект, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для Брайана Маде генное редактирование - это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

Применяемая американскими врачами методика отличается от других экспериментальных процедур редактирования генов. К примеру, в Китае медики извлекли у пациента иммунные клетки, скорректировали их и ввели обратно. Процесс редактирования в данном случае проходил в лаборатории, а в не в организме пациента.

Кроме того, китайские ученые применяли “генетические ножницы” CRISPR. Американские генетики использовали метод нуклеазы цинкового пальца, который также позволяет разрезать ДНК. Ранее Sangamo использовала такой подход для корректировки иммунных клеток у пациентов с ВИЧ, но процедура редактирования проходила вне организма человека.

Оценить эффективность метода можно будет в срок от 1 до 3 месяцев. Если хотя бы 1% клеток печени Маде будет откорректирован, эксперимент признают успешным. Полное излечение от синдрома Хантера невозможно. Однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-$400 000.

При удачных результатах эксперты Sangamo планируют провести процедуру еще 12 пациентам как с синдромом Хантера, так и с другими заболеваниями. Например, с гемофилией B и фенилкетонурией.

Недавно ученые представили новый метод генного редактирования, который позволяет переписывать отдельные “буквы” ДНК - азотистые основания. Исследователи сравнивают эту методику с точностью карандаша и надеются, что она сократит количество непредсказуемых ошибок и мутаций при редактировании.

Подпишитесь на наши новости
Лого www.SiteHere.ru
1970-01-01 03:00 http://news.xtipe.com/ru/news/8300

Смотрите так же

VR не менее эффективна после инсульта, чем физиотерапия 1970-01-01 03:00

Использование виртуальной реальности для восстановления подвижности руки после инсульта не менее эффективно, чем физиотерапия. К такому выводу пришли исследователи из Орхусского университета в Дании, опубликовавшие статью в журнале Neurology.

Эксперт по ИИ: “Я пацифист, но я против запрета роботов-убийц” 1970-01-01 03:00

Сторонники запрета роботов убийц опубликовали агитационный видеролик, в котором показали, как армия вооруженных дронов истребляет студентов университета. “Если хотите этого избежать, подпишите петицию”, - сообщалось в посте под видео. Эксперт по ИИ Суббарао Камбхампати в своей колонке в The Guardian критикует такой подход. Он считает, что запрет имеет только символическое значение, а антиутопичные образы будущего напрасно разжигают ненависть к технологиям.

TrueAccord собирает деньги с должников «мягко и аккуратно» 1970-01-01 03:00

Компания TrueAccord, которая стремится стать «добрым коллектором» с помощью технологий, привлекла $22 млн в рамках очередного раунда финансирования. В США 77 млн человек имеют просроченные задолженности, и это огромный рынок. Изменив подход, с них можно собрать немало денег, и инвесторы это понимают, пишет TechCrunch.

40% пользователей боятся слежки через устройства умного дома 1970-01-01 03:00

Интернет вещей охватывает все больше сфер повседневной жизни, но устройства умного дома все еще настораживают потребителей. Как показало новое исследование, о котором пишет Business Insider, большинство людей опасаются слежки со стороны подобных гаджетов и полагают, что производители не уделяют достаточного внимания их безопасности.