Доказана эффективность генной терапии в борьбе с болезнями мозга

Доказана эффективность генной терапии в борьбе с болезнями мозга

В центре внимания исследователей были лизосомные болезни накопления. Это разнородная группа наследственных метаболических заболеваний, вызванных генетической мутацией, выключающей производство ряда ферментов. Конечным итогом становится повреждение органов и тканей. Обычно лизосомные болезни лечат путем инъекций недостающего вещества в кровь пациента. Однако в случае болезней нервной системы этот метод не работает из-за гематоэнцефалического барьера, который блокирует проникновение фермента в мозг.

Для решения этой проблемы ученые решили обратиться к генной инженерии. Из костного мозга пациентов с болезнями накопления извлекали стволовые клетки, а затем генетически модифицировали их, добиваясь производства нужного фермента. Затем клетки вновь внедрялись в организм.

Ранее их вводили в кровь (клетки способны проходить через гематоэнцефалический барьер), но в новом исследовании инъекции клеток производились непосредственно в желудочки головного мозга. Благодаря этому происходило их быстрое накопление в нервной системе, за которым следовало высвобождение ферментов, необходимых для восстановления поврежденной ткани. Исследование, проведенное на мышах, показало, что инъекция клеток в кровоток была менее эффективной, поскольку им требовалось дополнительное время, чтобы добраться до мозга.

Применив методику к людям, можно будет добиться ускоренной реакции на лечение. Исследователи предполагают, что инъекция в мозг будет использоваться для пациентов, у которых уже появились симптомы, в то время как остальным подойдет более традиционное лечение. Новый метод очень важен для лечения лизосомных болезней накопления, однако перспективы его применения не ограничиваются этими относительно редкими генетическими заболеваниями. Модифицировав технологию, можно будет использовать ее и для лечения более распространенных нейродегенеративных заболеваний.

Эффективное лечение некоторых болезней возможно только с применением современных технологий. Так, болезнь Альцгеймера предложено лечить, управляя естественным механизмом обновления митохондрий. В отличие от прежних методов. направленных на борьбу с амилоидными бляшками, новый подход уже подтвердил свою эффективность в экспериментах.

Подпишитесь на наши новости
Лого www.SiteHere.ru
1970-01-01 03:00 http://news.xtipe.com/ru/news/9957

Смотрите так же

ВЭФ назвал скуку одним из главных рисков автоматизации 1970-01-01 03:00

Роботы способны выполнить треть рабочих задач большинства существующих профессий. Согласно многим прогнозам, в будущем машины будут трудиться, а люди - пожинать плоды их труда. Однако аналитики Всемирного экономического форума опасаются, что вынужденное безделье обернется серьезной проблемой для человечества.

Зарплаты блокчейн-специалистов в Швейцарии выросли до $180 тысяч в год 1970-01-01 03:00

В Швейцарии зарплаты блокчейн-разработчиков выросли до $180 тыс. в год. Рост спроса на работников в этой области связан с тем, что страна стала одним из главных центров для компаний, осуществляющих выход на ICO, пишет Business Insider.

«Квантовые компьютеры страшнее ядерного оружия» 1970-01-01 03:00

Квантовые вычисления полностью изменят наш мир: с их помощью человечество имеет шанс найти лекарство от рака, построить сверхбыстрый интернет и сделать прорывные открытия в науке. Однако некоторые страны могут использовать вычислительную мощь квантовых компьютеров для нападения на другие государства и контроля над гражданами, пишет Wired.

Потребители уверены, что корпоративный ИИ вторгается в их частную жизнь 1970-01-01 03:00

Согласно опросу компании Genpact, 75% респондентов обеспокоены тем, что ИИ нарушает неприкосновенность частной жизни. Еще 60% заявили, что ждут от правительства более активных действий по защите персональных данных от искусственного интеллекта, стоящего на службе коммерческих компаний.

Найден источник метана в океане - это микробы 1970-01-01 03:00

Команда ученых из МТИ и Иллинойсского университета сделала открытие, которое проливает свет на загадку происхождения метана в океане. Они обнаружили, что в одном из самых распространенных морских микробов есть ферменты, выделяющие вещества, способные превращаться в этот парниковый газ.